A Síndrome de Prader-Willi (SPW) é uma doença genética rara resultante de três mecanismos: deleção paterna do cromossomo 15q11-q13, dissomia uniparental materna do cromossomo 15 e defeitos no imprinting genômico. As características clínicas evoluem, sendo marcadas por movimentos fetais e crescimento reduzidos na fase pré-natal, hipotonia e desnutrição em lactentes, estatura baixa e obesidade com alterações de humor em pré-escolares, e hipogonadismo, atraso no desenvolvimento e disfunção cognitiva em escolares.
O estudo é uma revisão de literatura e tem como objetivo caracterizar os efeitos do tratamento com hormônio do crescimento na Síndrome de Prader-Willi.
Para alcançar esse objetivo, a pesquisa ocorreu através da busca eletrônica em bibliotecas de artigos nacionais e internacionais na Biblioteca Virtual de Saúde (BVS), dados do PubMed e do Scielo.
Pacientes com SPW tem baixos valores do fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) e a proteína 3 de ligação desse fator (IGFBP-3), ocorrendo deficiência do hormônio do crescimento (GH) em 40 a 100% das crianças. Portanto, a terapia com GH de injeções noturnas diárias via subcutânea, visa aumentar massa magra e diminuir massa gorda, gerar aumento de estatura e melhora nos marcadores de desenvolvimento infantil (QI verbal, comunicação adaptativa, habilidade cognitiva). No entanto, o GH é contraindicado para pacientes que não podem se submeter à terapia, tais como aqueles com diabetes descompensado, obesidade grave, neoplasias e apneia do sono não tratada. Efeitos colaterais notados incluem: escoliose, cefaléia, êmese, alterações visuais e agitação.
Concluímos que, apesar dos efeitos colaterais associados à terapia de GH, ela oferece benefícios significativos para pacientes pediátricos. E pode ser associada com outros métodos como: dieta, exercícios físicos e estratégias comportamentais. O conhecimento da SPW por pediatras é fundamental possibilitando diagnóstico e tratamento precoces que aprimorem a qualidade do cuidado ao longo da vida dos pacientes.